Ocugen เผยผลการวิจัย Phase 1 GARDian1 ของยีนบำบัด OCU410ST สำหรับโรค Stargardt

Ocugen, Inc. บริษัทไบโอเทคที่มุ่งพัฒนายีนบำบัดเพื่อรักษาโรคทำให้ตาบอด ประกาศผลการศึกษา Phase 1 ของ **OCU410ST Modifier Gene Therapy** สำหรับ **Stargardt disease** ซึ่งตีพิมพ์ในวารสารวิชาการ *Eye* ฉบับ peer‑reviewed โดย Royal College of Ophthalmologists แสดงให้เห็นทั้งความปลอดภัยที่ดีและสัญญาณประสิทธิผลทางโครงสร้างและการทำงานของดวงตา เช่น การมองเห็นที่ดีขึ้นและการยืดระยะการเจริญของแผลในเรตินา **โดยไม่มีอาการไม่พึงประสงค์ร้ายแรงที่เกี่ยวข้องกับยา** ตลอดการติดตามผล 12 เดือน ผลสำคัญจากการทดลอง Phase 1 GARDian1 เมื่อเปรียบเทียบดวงตาที่ได้รับการรักษาและดวงตาที่ไม่ได้รับการรักษา (ของผู้ป่วยรายเดียวกัน) ได้แก่ • การเติบโตของ atrophic lesion ลดลง 54% ในดวงตาที่ได้รับการรักษา • การขยายตัวของแผลช้าลง ~50% • ความสามารถในการมองเห็น (BCVA) เฉลี่ยเพิ่มขึ้น +6 ตัวอักษร ในขณะที่ดวงตาที่ไม่ได้รับการรักษาลดลง −1.5 ตัวอักษร • ดวงตาที่ได้รับการรักษาทั้งหมด คงที่หรือดีขึ้น ในความชัดของสายตา • ไม่มีอาการไม่พึงประสงค์ร้ายแรงที่เกี่ยวข้องกับยา ตลอดการศึกษา Stargardt disease เป็นโรคจอประสาทตาเสื่อมจากพันธุกรรมที่พบได้บ่อยที่สุดในกลุ่ม inherited macular degeneration ส่งผลให้การมองเห็นส่วนกลางค่อยๆ เสียไป โดยเฉพาะในวัยเด็กหรือวัยรุ่น และในปัจจุบัน ยังไม่มีการรักษาที่ได้รับการอนุมัติอย่างเป็นทางการ ทีมวิจัยและแพทย์ผู้เชี่ยวชาญกล่าวว่าผลลัพธ์นี้เป็นหลักฐานสนับสนุนแนวทางทางวิทยาศาสตร์ของ OCU410ST ซึ่งเป็น modifier gene therapy แบบ gene-agnostic ที่ไม่จำกัดเฉพาะการกลายพันธุ์ของยีน ABCA4 และอาจเป็นแนวทางการรักษาแบบครั้งเดียวตลอดชีวิตสำหรับผู้ป่วยหลายรายในอนาคต ขณะนี้การศึกษา Phase 2/3 (GARDian3) ยังเดินหน้าอย่างต่อเนื่อง โดยคาดว่าจะปิดรับสมัครผู้เข้าร่วมภายในไตรมาสแรกของปี 2026 และบริษัทมีแผนจะยื่นขอ Biologics License Application (BLA) ในครึ่งปีแรกของปี 2027 เพื่อขออนุมัติใช้ยานี้อย่างเป็นทางการ #Ocugen #OCU410ST #StargardtDisease #GeneTherapy #SlimScan #GrowthStocks #CANSLIM #ข่าวหุ้น