ผลการศึกษาล่าสุดเผย **lucerastat ของ Idorsia** มีสัญญาณบวกต่อการทำงานของไตในผู้ป่วย **Fabry disease**

บริษัท **Idorsia Ltd.** (SIX: IDIA) ประกาศผลการศึกษาที่ตีพิมพ์ในวารสาร **Nature Communications** ซึ่งชี้ให้เห็นสัญญาณที่น่าสนใจของยาตำรับใหม่ชื่อ **lucerastat** ต่อการทำงานของไตในผู้ใหญ่ที่มี **Fabry disease** — โรคพันธุกรรมไลโซโซมที่ทำให้เกิดการสะสมของสารไขมัน (Gb3) และทำลายอวัยวะหลายระบบรวมถึงไตและหัวใจ การวิเคราะห์ข้อมูลจากการศึกษาหลักระยะที่ 3 ชื่อ MODIFY และช่วงขยายเวลาแบบเปิด (OLE) พบว่า แม้ lucerastat จะไม่สามารถลดอาการปวดจากเส้นประสาทตามเป้าหมายหลัก แต่มีผลลดระดับสารตัวชี้วัด (biomarkers) อย่าง Gb3 ในพลาสมาและปัสสาวะ อย่างชัดเจนเมื่อเทียบกับยาหลอก โดยผลนี้คงอยู่ในช่วงติดตามระยะยาว ที่สำคัญ การวิเคราะห์แบบกึ่งกลางระยะยาวพบว่าในผู้ป่วยที่มีการทำงานของไตบกพร่องหรือค่า eGFR ลดลงอย่างรวดเร็วก่อนเข้าโปรแกรม Lucerastat ช่วย ชะลอการเสื่อมของการทำงานไต (ลดอัตราการลดลงของ eGFR) และไม่มีสัญญาณแย่ลงของหัวใจซึ่งเป็นผลบ่งชี้ถึงศักยภาพของยาที่อาจ เปลี่ยนแปลงการดำเนินโรค (disease‑modifying effect) ได้ ในการศึกษาช่วงต่อเนื่อง OLE ผู้ป่วยบางรายได้รับ lucerastat ยาวนานกว่า 42 เดือน และส่วนหนึ่งเกิน 6 ปี โดยรายงานว่า ปลอดภัยและทนได้ดี ไม่มีเหตุการณ์ไม่พึงประสงค์รุนแรงจากการรักษา Idorsia อยู่ระหว่างการพัฒนาโปรแกรมระยะที่ 3 ใหม่ร่วมกับหน่วยงานกำกับดูแล (เช่น FDA) เพื่อวางเส้นทางสู่การอนุมัติให้ผู้ป่วยสามารถเข้าถึงยานี้ได้ต่อไป #FabryDisease #lucerastat #Idorsia #การทำงานของไต #SlimScan #GrowthStocks #CANSLIM #ข่าวหุ้น