อัปเดตการทดลอง MIRACLE โดย Moleculin Biotech

เมื่อวันที่ 18 กุมภาพันธ์ 2569 บริษัท Moleculin Biotech, Inc. (Nasdaq: MBRX) ได้ประกาศข้อมูลสำคัญจากการทดลองทางคลินิกในระดับ Phase 2B/3 ที่ใช้ชื่อว่า MIRACLE Trial ซึ่งเป็นการศึกษายาที่เรียกว่า Annamycin ร่วมกับ cytarabine สำหรับการรักษาผู้ใหญ่ที่เป็นโรค Acute Myeloid Leukemia (AML) ที่กลับมาเป็นซ้ำ (relapsed) หรือไม่ตอบสนองต่อการรักษา (refractory) หลังการรักษาเบื้องต้น (R/R AML) โดยมีการรายงานอัตราการตอบสนองแบบ CRc ที่ 40% จากผู้ป่วยกลุ่มแรกจำนวน 30 คนในข้อมูลแบบที่ยังถูกปิดบังไว้ (blinded, preliminary) ซึ่งประกอบด้วยอัตรา CR 30% และ CRh 10% ด้วยกัน

อัตราการตอบสนอง CRc เบื้องต้น

อัตราการตอบสนองแบบ CRc ที่ 40% นี้ประกอบด้วย:

• Complete Remission (CR): ราว 30%
• Complete Remission with partial hematological recovery (CRh): ราว 10%

การประเมินนี้ยังถูกปิดไว้ (blinded) ซึ่งหมายความว่าข้อมูลสำหรับแขนควบคุม (control arm) ยังรวมอยู่ด้วย ผลลัพธ์เบื้องต้นนี้กระทบให้เห็นว่าอัตราการตอบสนองดีกว่าการใช้ cytarabine เดี่ยวเมื่อเทียบกับข้อมูลที่ผ่านมาอย่างมีนัยสำคัญ

สถานะการคัดกรองและการรักษาผู้ป่วย

จนถึงขณะนี้มีผู้ป่วยถูกรักษาแล้ว 35 คน โดยมีผู้ป่วยเพิ่มเติมอีก 11 คนที่อยู่ในขั้นตอนการคัดกรองหรือได้รับการระบุเพื่อเข้าร่วมการทดลอง ข้อมูลล่าสุดเป็นจากวันที่ 10 กุมภาพันธ์ 2569 และคาดว่าจะมีการเปิดเผยข้อมูลแบบไม่ถูกปิดบัง (first unblinding) เมื่อครบผู้ป่วย 45 คน ในไตรมาสที่ 1 ของปี 2569 ซึ่งเป็นเป้าหมายสำคัญของการทดลองนี้

การออกแบบการทดลอง MIRACLE

การทดลอง MIRACLE เป็นการศึกษาระดับ Phase 2B/3 ที่มีการออกแบบแบบสุ่ม (randomized), กำบังคู่ (double-blind) และมีกลุ่มควบคุมที่ได้รับ placebo กับ cytarabine โดยมีจุดประสงค์เพื่อวัดผลการรักษาโดยรวมของ Annamycin ที่อาจเป็นยาที่มีประสิทธิภาพสูงกว่าในการรักษาผู้ป่วย AML ที่ดื้อยาหรือฟื้นตัวยาก โดยที่ผลที่ยังถูกปิดบังจะช่วยให้ข้อมูลมีความแม่นยำและลดอคติของการประเมินผล

ข้อคิดเห็นจากผู้บริหารและผู้เชี่ยวชาญ

นาย Walter Klemp, ประธานและ CEO ของ Moleculin กล่าวว่า อัตราการตอบสนองที่เห็นนี้เป็น “ผลที่น่ากำลังใจอย่างมาก” แม้ว่าจะรวมถึงแขนควบคุมที่ได้รับ cytarabine พร้อม placebo ด้วยก็ตาม ซึ่งสะท้อนให้เห็นว่า Annamycin อาจมีศักยภาพในการรักษาได้ดีกว่าเทียบกับการใช้ cytarabine เดี่ยวตามผลลัพธ์ประวัติที่ผ่านมา

นอกจากนี้ยังมีการกล่าวถึงว่าประมาณ 35% ของผู้ป่วยที่เข้าร่วมการทดลองนี้เป็นกลุ่มที่ไม่ตอบสนองต่อ regimen (venetoclax) ก่อนหน้า ซึ่งถือเป็นกลุ่มที่รักษายากที่สุดกลุ่มหนึ่ง การเห็นผลลัพธ์ที่ดีในกลุ่มนี้ยิ่งทำให้ผลเบื้องต้นดูมีความสำคัญและน่าติดตามมากขึ้น

การเปรียบเทียบกับข้อมูลการรักษาในอดีต

จากข้อมูลเบื้องต้นนี้ Moleculin รายงานว่าอัตราการตอบสนอง CR แบบเปิดบังอยู่สูงกว่าอัตราการตอบสนองจากการใช้ cytarabine เดี่ยวในอดีตถึงประมาณ 67% ซึ่งอัตราการตอบสนองแบบ CR ปกติ จากการทดลอง HiDAC ที่ใช้ cytarabine เพียงอย่างเดียวมักอยู่ประมาณ 17–18% เท่านั้น

ความปลอดภัยของ Annamycin

ข้อมูลความปลอดภัยจากการทดลองก่อนหน้านี้ในผู้ป่วยหลายราย (รวมข้อมูลจาก 90 คนก่อนหน้า) แสดงให้เห็นถึงความปลอดภัยของ Annamycin โดยเฉพาะอย่างยิ่งคือยังไม่พบผลข้างเคียงทางหัวใจ (cardiotoxicity) ซึ่งเป็นปัญหาสำคัญของยากลุ่ม anthracycline แบบดั้งเดิม ซึ่งทำให้ Annamycin มีศักยภาพเป็นยาที่ “ไม่น่าจะก่อให้เกิดอันตรายต่อหัวใจ” มากเหมือนกับยากลุ่มเดียวกันที่มีอยู่แล้ว

ภาพรวมการดำเนินงานและก้าวต่อไป

การทดลอง MIRACLE ยังคงดำเนินอยู่ โดยมีกำหนดการสำคัญคือการ unblind ข้อมูลของผู้ป่วย 45 คนแรก คาดว่าจะเกิดขึ้นใน ไตรมาสที่ 1 ของปี 2569 และหลังจากนั้นจะมีการสรุปผลอย่างเป็นทางการจากข้อมูลที่ถูกล็อกและตรวจสอบแล้ว การคัดกรองผู้ป่วยยังคงดำเนินต่อไปในหลายประเทศทั่วโลก

ผลลัพธ์จากการทดลอง MIRACLE นี้เป็นข่าวสำคัญในวงการชีวเภสัชภัณฑ์ โดยเฉพาะการพัฒนายาใหม่ที่อาจเข้ามาเปลี่ยนแนวทางการรักษาโรค AML ซึ่งเป็นโรคมะเร็งเม็ดเลือดที่รุนแรงและมีความยากในการรักษาสูง โดยเฉพาะในผู้ป่วยที่ไม่ตอบสนองต่อการรักษาแบบแรกเริ่ม

#MIRACLETrial #MoleculinBiotech #Annamycin #AMLResearch #SlimScan #GrowthStocks #CANSLIM #ข่าวหุ้น